400万美元的天价药,能救一条命,你愿意买吗?


如果 400 万美元能救一条命,你愿意救吗?按道理来讲,生命是宝贵的,也是无价的。生死之际,为寻找救命良药,怎样的付出都应该是值得的。

 

但是,如果一个人已经手握救命良药,且不是什么江湖骗子,是真的能够科学、安全、有效地挽救岌岌可危的患者生命,唯一的问题就是“施救者”开价高昂——救一次 400 万美元,那这件事就很值得讨论了。

又一种绝症被战胜,但治疗费用高达 400 万美元

据路透社 11 月 5 日报道,全球制药巨头瑞士诺华制药表示,其一款治疗致命遗传疾病——婴儿 1 型脊髓性肌萎缩(SMA)的新基因疗法,或定价 400 万-500 万美元。

图 | 脊髓性肌萎缩(来源:evolving-science.com)

 

SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度,SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型,大约 60% 的 SMA 患者是 1 型,也是最严重的一种类型。

 

SMA 是导致婴儿死亡的头号遗传病因。据估计,SMA 发病率为 1/6000~1/10000,其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。这样的发病率,已经不能再说是罕见了。

 

虽然病因明确,但一直以来我们却无计可施,无药可医。

 

也正因致病基因明确,科学家们一直以来将该类疾病的治疗,寄希望于基因疗法的突破。SMA 也曾被美国国立卫生院(NIH)预测为未来最有希望突破的神经肌肉类疾病。

 

2016 年,FDA 终于批准了唯一一款治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza,适用于婴儿与成人 1 型 SMA 的治疗。截止 2017 年底,Spinraza 基因疗法一共治疗了超过 3200 名患者,其全球销售额就已高达 8.84 亿美元。

 

与此同时,一家被外界称为“谜一样”的基因治疗创业公司 AveXis,仅靠一个针对 SMA 新型基因疗法的临床 1 期试验结果,就取得了当时高达 30 亿美元的估值。

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